El Clínic de Barcelona desarrolla un tratamiento que logra un 60% de remisión del mieloma múltiple

Con el apoyo de la Fundación "la Caixa", ha desarrollado un CART-T que también demuestra una eficacia de más del 70% tras un año de seguimiento.

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Parte del equipo responsable del tratamiento.
Parte del equipo responsable del tratamiento.

El Hospital Clínic de Barcelona-IDIBAPS ha desarrollado un nuevo CAR-T, el ARI-0002h, para el tratamiento del mieloma múltiple, el segundo cáncer más común de la sangre. Se trata del primer CAR-T desarrollado en Europa para la enfermedad y sus resultados son esperanzadores, pues todos los pacientes mejoran con el tratamiento, un 75% de ellos mantienen la respuesta a los 12 meses y un 60% tienen una remisión completa del mieloma múltiple.

El CAR-T (Chimeric Antigen Recetor T-Cell) es un tipo de terapia celular y génica en la que el paciente se convierte en su propio donante. Consiste en modificar los linfocitos T del paciente para que tengan la capacidad de atacar a las células tumorales. "Este es el segundo CAR-T que desarrollamos en el hospital. En esta ocasión, a diferencia del ARI-0001 se dirige contra otra diana, el BCMA, el antígeno más extendido en inmunoterapia en mieloma", explica el Dr. Manel Juan, Jefe del Servicio de Inmunología en el Centro de Diagnóstico Biomédico (CDB) del Clínic.

El desarrollo del ARI-0002h ha contado con el apoyo fundamental de la Fundación "la Caixa", gracias a una alianza estratégica de 5 millones de euros para potenciar la investigación pionera y de gran impacto contra el cáncer y la mejora asistencial a los pacientes oncológicos.

El ensayo clínico

El centro barcelonés también puso en marcha un ensayo clínico, junto con los Hospitales Universitario de Salamanca, Virgen de la Arrixaca, la Clínica Universidad de Navarra y Virgen del Rocío, para tratar a los pacientes con mieloma sin alternativas terapéuticas con el ARI-0002h.

Este nuevo tratamiento usa células CAR-T (linfocitos T modificados en el laboratorio) que, en este caso, han sido tratadas para que reconozcan una proteína en la superficie de las células malignas y así reconocerlas mejor y atacarlas. Estas células CAR-T se extraen del paciente y se mandan a dos centros (el Clínic y la Clínica Universidad de Navarra) donde se modifican en el laboratorio, algo que tarda 11 días de media.

Después se vuelven a enviar al hospital de referencia del paciente, para que las reciba sin tener que desplazarse y comience el tratamiento.

"Este CAR-T tiene un aspecto innovador en cuanto su administración, y es que se fracciona en dos dosis. La primera se divide en tres dosis pequeñas para limitar la toxicidad y, pasados cuatro meses, se administra una segunda dosis en aquellos pacientes en los que la enfermedad no ha progresado. Esto nos permite mejorar la respuesta y sin una toxicidad relevante", ha señalado Carlos Fernández de Larrea, hematólogo del Clínic, jefe del grupo sobre Mecanismos de progresión en gammapatías monoclonales del IDIBAPS y coordinador del ensayo clínico.

"Los resultados del ensayo, en el que han participado 30 pacientes resistentes a los tratamientos demuestran que, a los 12 meses, un 75% mantienen la respuesta y no tienen progresión de la enfermedad y que un 60% tienen remisión completa y sin enfermedad residual", ha añadido el Dr. Fernández de Larrea. No se ha visto toxicidad neurológica y los efectos adversos inmunológicos fueron leves.

Se va a promover la aprobación del tratamiento

El Dr. Álvaro Urbano-Ispizua, director del Instituto Clínic de Enfermedades Hemato-Oncológicas, ha asegurado que estos resultados son comparables en eficacia a los CAR-T comerciales que existen frente al mieloma múltiple y que tienen una toxicidad menor. "Ahora estamos preparando toda la documentación en base a los resultados para solicitar a la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) el uso como medicamento de terapia avanzada de fabricación no industrial", concluye el Dr. Urbano-Ispizua.